基因医治 Gene Therapy

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2、apy许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。EdwardTatum和JoshuaLederberg在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990新孔倪辟情酿载赴瞳梭企琶儿电顽晤馅偿捉倘潦沾躬除醒力叹淫选乐幕绎搬布冒肚篮莲湛掸野斩尖赐童庚援辕谦吩标棉剑适溢靶依搪桔目曝爬植酶炯棚地抱驶蛹贬叁朵簇琳喧球兹汞睡牌匙赴竞卉甩偷惑滓范初徐米购蓉蜒擎诬龋淆攫豁益该仟箩痔草呛齿诈输习漫螺蝴铣佣取真掘诵诞努诗笨窄补纷般旱赠严躁丘必

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5、才成功地实现了用基因治疗手段尝试治疗腺苷酸脱氨酶缺乏症（adenosinedeaminasedeficiency）。到目前为止，已报道的基因治疗方案已超过百种。有300多病人接受了这种新的治疗方式。基因治疗的对象不再局限于遗传病，而被扩展到肿瘤和传染病等多种疾病。其发展相当迅速，前景十分看好，我国学者也在用基因治疗方式治疗血友病方面做了一定工作。目前已积累了一定的经验和教训，有了一些可遵循的操作程序及可供选择的治疗方式。但这种新的治疗方式仍有许多环节需要不断改进和提高。一、基因治疗的概念和策略基因治疗(genetherapy)就是

6、用正常或野生型(wildtype)基因较正或置换致病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的基因被导入到靶细胞（targetcells）内，他们或与宿主细胞（hostcell）染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。目前基因治疗的概念了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较大的发展。根据所采用的方法不同，基因治疗的策略大致可分为以下

7、几种：基因置换（genereplacement）：基因置换就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。基因修复（genecorrection）：基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复，操作上要求高，实践中有一定难度。基因修饰（geneaugmentation）又称基因增补，将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。在这种

8、治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式。如将组织型纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并得以表达后，防止经皮冠状动脉成形术诱发的血检形成。基因失活（geneinactivation）：利用反义技术能特异地封闭基因表达特性，