重型血友病a成人患者短期低中剂量三级预防治疗的比较研究

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1、分类号密级ＵＤＣ编号硕去学位论文重型血友巧Ａ成人患者短巧低中剂量Ｈ级巧防治疗的比较研究ｔ－ｔｅｒｍａｘｓａｔｌｏｗａｎｄＣｏｍａｒｉｓｏｎｏｆｓｈｏｒｔｅｒｔｉａｒｙｒｏｈｌｉｐｐｐｙｓｅｆｂｒａｄｕＵｈｅｍｏｈｉｌｉａＡｉｎＣｈｉｎａｎ化ｒｍｅｄｉａ化ｄｏｉｓｗｉｔｈｓｅｖｅｒｅｉｐ黄烦巧导巧巧名挪竞教巧主任医师专业名巧内科学（血液巧）培养类型全日巧专化垫巧±研究生论文拒交日期２０１Ｓ年３月１８日？南方医科大学２０１２级硕击学位论

2、文重型血友病Ａ成人患者短期低中剂量Ｈ级预防治疗的比较研究－ｘｉｓａｔＣｏｍａｒｉｓｏｎｏｆｓｈｏｒｔｔ：ｅｒｍ化ｒｔｉａｒｒｏｈｌａｌｏｗｐｙｐｐｙｒｅａｎｄｍｔ：ｅｒｉｎｅｄｉａ１：ｅｄｏｓｅｆｏｒａｄｕｌｔｓｗｉｔｈｓｅｖｅｈｅｍｏｈｉｌｉａＡｉｎＣｈｉｎａｐ学位申请人黄顺粹导师姑名孙竞教授主任医师专业义称内科学（血液病）培养类型普通全日制专业型培养层次硕壬研究生所在学院第一临床医学院答辩委员会主席李扬秋教授答辩委员会委员周淑菩教授译获教授刘雇发教授冯茹教授２０１

3、５年３月１８日广州硕ｄｒ学位论文重型血友病Ａ成人患者短期低中剂量Ｈ级预防治巧的比较研究硕：ｔ研究生：黄顺權指导教师：孙竞教授摘要研究背景及目的：血友病Ａ是一种伴Ｘ染色体隐性遗传的罕见性出血性疾病，由于凝血因子Ｗ（ＦＶＩＩ）基因缺陷导致ＦＶＩ缺乏或功能缺陷引起凝血功能障碍。血友病Ａ的主要临床表现是反复自发性或外伤后关节，反复出、肌肉、内脏和深部组织出血血将导致关节畴形、肌肉萎缩等远期并发症，严重影响血友病患者的生活质量。血友病Ａ目前尚无根治方法一，凝血因子替代治疗是目前唯有效地治疗血友病Ａ患者出血的方

4、案。按需治疗是患者。替代治疗分为按需治疗和预防治疗出血时及早使用凝血因子Ｗ充分治疗，预防治疗是在出血发生前预防性注射凝血因子Ｗ，减少出血次数，防止关节损伤累积，预防出血相关性并发症。自２０世纪５０年代瑞典的Ｎｉｌｓｓｏｎ医生率先提出预防治疗概念后，大量研究已证实预防治疗在中重型血友病患者中能明显减少患者出血频率，延缓关节损害，改善关节功能，，提高生活质量。尽管预防治疗的疗效明显优于按需治巧且预防治疗己被世界血友病联盟（ＷＦＨ）及世界卫生组织（ＷＨＯ）确定为重型血友病患者的首选治疗方案，目前接受预防治，但由于全球各地经济发展差

5、异疗的重型血友病患者不足总数的４０％。另外，欧美等发达国家采用的预防治疗方案多为高剂量预防方案（三＾ｌＵ／ｋｇ／周），，费用髙昂不适用于发展中国家。近，年来发展中国家尝试低剂量预防治疗方案亦获得了较好的治疗效果，但有研究指出，，低剂量预防治疗虽然大幅减少出血次数，但平均年出血次数仍偏商Ｉｉｔ中文摘要并不能阻止关节损害的进展一。近年来本中也进步尝试实施中剂量预防治疗方案。因目前国内尚无成人血友病Ａ患者低中剂量预防治疗疗效对比的系统数据一分析，为此本课题第部分通过收集本中也近年来接受低中剂量预防治疗的成人血友病Ａ患者

6、治疗及疗效的相关情况，对比低中剂量预防治疗的疗效差异，探讨在目前国情资源下更好的预防給疗方案，使患者最大获益。一一另方面，在血友病预防治疗中，依从性是个重要问题ＷＨＯ的调查结。果认为慢性疾病的依从性低于５０％，且在预防治疗中更低。治疗依从性差与疗效欠佳具有相关性，并且增加了医疗保健的花费。预防治疗的有效性很大程度上取决于患者的依从性。为减少血友病预防治疗与疗效间的差距，患者依从性是必要的研究课题。欧美等发达国《对重型血友病预防治疗依从性的研究，由于评估方法很多，结果差异较大，依从性从６％到９０％Ｗ上不等。国内暂无依从性数据报

7、道。关于影响患者依从性的因素，年龄是首要的影响因素。部分研究显示，儿童患者的依从性比成人患者高，，青少年是依从性转变的最关键时期但在成人患者中，依从性是否与年龄相关目前尚无定论。近年来有研究发现、，预防治疗的依从性商与更好的临床疗效更高的生活质量存在相关性。尽管国外已有较多关注血友病预防治疗依从性与疗效相关性的研巧，但由于中国血友病预防治疗起步较晚，国内目前尚无对依从性的相关研究，。本课题第二部分我们希望评估本中也成人血友病Ａ患者预防治疗的依一从性，并初步探讨依从性与年龄和临床疗效间的相关分析，Ｗ进步指导预防治疗方案的顺

8、利实施。预防治巧虽然可Ｗ减少出血次数，但是并不代表能完全阻止出